一种降脂药有望治疗软骨发育不全
上传日期
:2014-09-28 12:57:35 浏览次数
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软骨发育不全是最常见的一种先天性侏儒症 。日本京都大学日前宣布 ,其研究小组利用该病患者的皮肤细胞制作出诱导多功能干细胞(iPS细胞)后 ,使用降脂药斯达汀能促进其分化为软骨细胞 。这一发现有望开发出治疗软骨发育不全的新方法 。
iPS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞 ,其功能与胚胎干细胞类似 ,能发育成多种组织和器官 。
软骨发育不全是一种难治之症 ,基因异常导致软骨无法发育 ,每2万至4万新生儿中就有一例患者 。由于难以从患者体内采集软骨 ,所以无法开展详细调查 ,也没有根本的治疗药物 。
京都大学iPS研究所教授妻木范行率领的研究小组 ,利用一名新生儿和两名成人软骨发育不全患者的皮肤细胞制作出iPS细胞后 ,发现即使添加能使其分化为软骨细胞的蛋白质 ,也只能得到异常的细胞 ,再现了软骨发育不全的特征 。
此后 ,研究小组在将iPS细胞培育成软骨细胞的过程中 ,尝试添加10多种已被报告能促进软骨生长的药物 ,结果发现降脂药斯达汀能最有效地促使iPS细胞分化为正常的软骨细胞 。
患有软骨发育不全的实验鼠出生3天至2周后 ,研究小组向其腹部直接注射斯达汀 ,结果显示这种实验鼠的软骨也能正常成长 。
研究小组认为,软骨发育不全是分解软骨的蛋白质——成纤维细胞生长因子受体3过量增加导致的
,而斯达汀能遏制这种蛋白质发挥作用
。(来源
:新华网)